Il farmaco indossa la veste del medicinale quando, come si legge in un documento dell’oms (2004), «è usato o somministrato all’uomo o agli animali come un aiuto nella diagnosi, nel trattamento o nella prevenzione di malattie o altre condizioni patologiche». In altre parole, diventa medicinale quando si fa strumento dei tre compiti fondamentali della medicina, che sono la prevenzione, il trattamento e lo studio delle malattie, quest’ultimo qui inteso nel senso di riconoscimento diagnostico. La definizione comunitaria è in sostanza simile, anche se meno asciutta: «Sostanze o associazioni di sostanze aventi proprietà curative o profilattiche delle malattie, che possono essere utilizzate o somministrate per ripristinare, correggere o modificare funzioni fisiologiche, esercitando un’azione farmacologica, immunologica o metabolica, ovvero per stabilire una diagnosi medica» (Direttiva 2004/27/ce, art. 1).

Nel mondo moderno il medicinale è considerato un bene talmente essenziale da richiedere un controllo pubblico volto a garantirne la qualità, la sicurezza, l’efficacia e, in alcuni paesi, la disponibilità a prezzi equi o, nel caso di impieghi critici per la salute, gratuitamente. In Italia l’istituzione pubblica preposta al medicinale è l’Agenzia italiana del farmaco.
L’AIFA esercita un’azione di controllo sui principali aspetti dei medicinali.
Il suddetto controllo risponde a un’esigenza avvertita per tutti i beni di largo consumo, dagli alimenti fino ai mezzi di trasporto, ma tiene conto del peculiare e delicato ruolo del medicinale nella tutela della salute. È inoltre diventato particolarmente stringente dopo la tragedia della talidomide, che ha bruscamente richiamato l’attenzione sulla pericolosità dei farmaci di sintesi.